Salud y Medio Ambiente

Edición de ADN, la cura para las enfermedades genéticas

28-11-2017 15:00

Por primera vez un hombre podría ser curado del síndrome de Hunter con la corrección de su ADN a los 44 años.

Científicos de la Universidad de Minnesota han tomado a una persona adulta con síndrome de Hunter y editado por primera vez su ADN con el fin de eliminar esta enfermedad de su sistema. Agrandar
Científicos de la Universidad de Minnesota han tomado a una persona adulta con síndrome de Hunter y editado por primera vez su ADN con el fin de eliminar esta enfermedad de su sistema.

El primer paso para curar enfermedades genéticas como la hemofilia o distrofia muscular ya fue dado.

Tal como si fuera una fotografía, científicos de la Universidad de Minnesota han tomado a una persona adulta con síndrome de Hunter y editado por primera vez su ADN con el fin de eliminar esta enfermedad de su sistema.

Debido a su edad, Brian Madeux no podrá regresar el tiempo y eliminar todos los problemas que le causó el síndrome de Hunter, pero si resultado del procedimiento es exitoso no tendrá que padecer más problemas.

A la edad 44 años Madeux ya ha sufrido más de 26 operaciones para corregir las hernias, juanetes, problemas de oído, ojos, vesícula y columna que su enfermedad le ha causado y que además de la ha alejado de su pasión: la cocina.

Con un título de Chef y la copropiedad de dos restaurantes en la ciudad de Utah en Estados Unidos, afortunadamente Madeux ha podido costearse los tratamientos de suministran la enzima faltante en su cuerpo que descompone ciertos carbohidratos y que tienen costos de entre 100 mil y 400 mil dólares anuales, sin embargo, no todos pueden.

 

Brian Madeux con su novia Marcie Humphrey, Fuente AP.

 

Muchos hombres y mujeres ante la imposibilidad de costear estos gastos mueren muy jóvenes después de haber pasado su vida postrados en sillas de ruedas y dependiendo de sus padres.

Por lo que este procedimiento, si bien aun no promete ser gratuito, si busca eliminar una vida de operaciones y tratamientos que no previenen afectaciones colaterales, como el daño cerebral.

Este proceso de edición de genes consiste en la introducción de un virus en la sangre que viaja hasta el hígado, en donde después se encarga de cortar el ADN de las células hepáticas e introduce el gen faltante dando como resultado la corrección genética y con ella la eliminación de la enfermedad.

 

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No obstante, para que pueda considerarse un éxito, el virus debe corregir al menos 1% de las células hepáticas, explica el Dr. Paul Harmatz, líder del estudio en el hospital de Oakland.

Además, es necesario esperar un mes para ver las primeras señales del trabajo del virus y tres meses para tener una certeza. Madeux recibió el tratamiento este noviembre de 2017, por lo que será hasta febrero 2018 cuando se conozca si Brian pasará a la historia como el primer hombre en el mundo en haber sido curado del síndrome de Hunter.

 

Misma terapia, diferente procedimiento

La terapia genética no es nueva, el inicio de su utilización data de 1989, pero la falta de precisión provocó la baja en su utilización.

Y es que en 1999 un chico de 18 años murió en un estudio de terapia génica debido a que el virus implantado provocó un ataque en el sistema inmune. En otra ocasión varios pacientes desarrollaron leucemia después de que el virus introdujera un gen en el lugar equivocado activando uno de cáncer.

En dichas ocasiones los virus estaban configurados para alterar el ADN, más no para ser precisos en el espacio donde debían introducir el gen corrector. En comparación, la edición de genes sí otorga la posibilidad de colocar el gen donde debe ir, aseguró Hank Greely, un bioético de la Universidad de Stanford para Associated Press.

 

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Pero antes de cantar victoria este estudio debe replicarse en al menos 30 adultos para evaluar su seguridad, de llegar a hacerlo, los científicos de Sangamo Theraputics, la empresa que financia el estudio, esperan comenzar a llevar la edición genética a niños con el fin de prevenir el desarrollo de esta enfermedades.

 

MÁS INFORMACIÓN: Científicos estadounidenses prueban la 1.ª edición de genes en el cuerpo, Associated Press, 2017.

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